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El tratamiento para el cáncer infantil de Amira therapeutics recibe la designación como medicamento huérfano por parte de la FDA
La Fundación MGC está asociada a Amira, la spin-off de Leitat, mediante un acuerdo de inversión firmado el año pasado, en una apuesta firme y decidida por la innovación y el desarrollo de la investigación biomédica.
Amira, biotecnológica innovadora dedicada a mejorar la vida de pacientes pediátricos con cáncer y sus familias, ha anunciado con orgullo que la US Food and Drug Administration (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano a su compuesto AMI463 para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos. Este hito crucial subraya su compromiso de abordar las necesidades no satisfechas en oncología pediátrica.
El sarcoma de tejidos blandos, un grupo raro y diverso de tumores derivados de tejidos conectivos mesenquimales embrionarios, a menudo conlleva un mal pronóstico, con limitadas opciones de tratamiento más allá de la quimioterapia. Amira está a la vanguardia del desarrollo de AMI463, especialmente para el rabdomiosarcoma, el sarcoma de tejidos blandos más común en niños.
El rabdomiosarcoma, con una incidencia anual de unos 500 nuevos casos en EEUU y unos 400 en menores de 18 años en Europa, es un cáncer relacionado con los músculos caracterizado por una activación de la vía de señalización Hedgehog, que afecta principalmente los tejidos musculares y los órganos huecos.
Tratamientos prometedores para enfermedades raras,
La Designación de Medicamento Huérfano se otorga a tratamientos prometedores para enfermedades raras, ofreciendo beneficios como asistencia en protocolos y exclusividad de mercado, respaldando aún más sus esfuerzos para llevar AMI463 a los pacientes que lo necesitan.
Además de la actual designación como medicamento huérfano por la FDA, el compuesto AMI463 ha sido recientemente reconocido, también por la FDA, con la Rare Pediatric Disease Designation, así como también había recibido previamente la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), lo que supondrá un apoyo al desarrollo y una protección durante su comercialización también en Europa.
Estos reconocimientos por parte de las agencias reguladoras refuerzan su compromiso de expandir el alcance de sus tratamientos innovadores y abordar el desafío global del cáncer pediátrico.
